CrisprCas, allmänt känt som ”Gensaxen”, upptäcktes 2012 och har revolutionerat hur man kan göra förändringar i DNA i olika organismer. Upptäckten belönades snabbt med ett Nobelpris i Kemi 2020. Priset tilldelades de två forskarna Emmanuelle Charpentier och Jennifer Doudna som var först med att presentera hur man kunde utnyttja detta, i bakterier naturligt förekommande, genverktyg för att göra förändringar i DNA. Forskningen som låg till grund för upptäckten utfördes på Umeå Universitet av Emmanuelles forskargrupp samt på University of California av Jennifers forskargrupp.
Fördelen med gensaxen är att man relativt enkelt och med hög precision kan göra små förändringar i DNA i en cell som kan ge stora effekter. Och gensaxen är en snabb teknik. Det som förut tog månader eller till och med år att utföra går idag att göra på några få veckor eller till och med dagar. Utöver att spara tid sparar gensaxen även pengar och möjliggör snabba framsteg inom forskningen och dess användningsområden. Idag används gensaxen bland annat till att ta fram nya läkemedel, förbättra växters tålighet mot stress, öka näringsinnehållet i olika grödor, för att diagnostisera sjukdomar men också bota genetiska sjukdomar.
Trots att denna teknik är relativt ung har man redan utvecklat och börjat använda den kommersiellt inom framför allt växtförädling som anses vara en viktig del i vår förmåga att i framtiden kunna försörja jordens befolkning med mat. Till exempel har mycket forskning och utveckling skett på CrisprCas-modifierat ris och sojabönor eftersom de är basgrödor för många människor på jorden. Andra grödor som också modifierats med gensaxen är bland annat vete, alfaalfa, raps, tomat och majs.
Men på grund av olika reglering och lagrum skiljer det sig över världen var man får lov att odla och sälja CrisprCas-modifierade grödor till konsumenter. I USA till exempel är reglerna mer tillåtande och här kan man hitta matprodukter, såsom majs och sojabönor, på marknaden som är modifierade med hjälp av gensaxen. I Europa regleras CrisprCas-modifierade grödor hårdare varför det idag inte finns några matprodukter här som modifierats på samma sätt.
I laboratorier världen över används gensaxen idag för all typ av forskning där man vill ändra i DNA för en organism och studera hur små förändringar i kodande delar av DNA, de så kallade generna, påverkar en cell, en bakteries, ett virus, eller exempelvis en råtta. I bakterier o virus använder man gensaxen bland annat till att förstå hur patogena virus och bakterier gör oss människor sjuka. Till exempel användes CrisprCas vid forskningen på SARS-COV2, viruset som orsakade Covid 19, under pandemin då verktygets snabbhet var till fördel.
För behandling av sjukdomar har användandet av gensaxen inte kommit lika långt. Detta beror bland annat på svårigheter att leverera CrisprCas in i de celler som man vill modifiera samt att man innan man börjar använda verktyget måste vara säker på att verktyget är säkert, att det inte skapar nya problem som svåra sidoeffekter eller ger upphov till en annan sjukdom när man använder det för att behandla en sjukdom.
Trots detta använder man idag gensaxen till att behandla personer med sicklecellsjukdom. Detta är en ärftlig blodsjukdom som orsakas av ett fel i genen som kodar för det syrebärande proteinet hemoglobin. Detta leder till att hemoglobinproteinet inte fungerar som det ska och den röda blodkroppen blir dysfunktionell och patienten kan drabbas av en rad olika problem, såsom smärtor, blodbrist, bakterieinfektioner och stroke. Här används gensaxen till att ändra på det fel i genen som kodar för hemoglobinproteinet så att röda blodkroppar med normalt hemoglobin bildas. En annan allvarlig sjukdom som det idag också finns en godkänd CrisprCas-baserad behandling för är HIV som orsakar den dödliga sjukdomen AIDS. Förbättringar av gensaxen som gör den bättre och säkrare för behandling av patienter pågår och i framtiden kommer vi med säkerhet se fler sjukdomar mot vilka effektiva CrisprCas-behandlingar utvecklats och godkänts för.
Gensaxen är en revolution inom geneditering som väldigt snabbt har gått från en lovande upptäckt till en teknik med stor mänsklig nytta. Ett bra sätt att förstå en tekniks utveckling är att titta på mönster i patenteringen då uppfinnare av ny teknik ofta patenterar sin uppfinning för att kommersialisera sin idé. Med tanke på vilken stor upptäckt gensaxen är, är det inte förvånande att patentdata visar att patenteringen av denna teknik ökat mycket kraftigt sedan 2012 och verkar fortsätta öka. Samtidigt har en stor patentstrid pågått mellan Nobelprisvinnarna Emmanuelle Charpentier, Jennifer Doudna och en annan framstående CrisprCas-forskare, Feng Zhang, över vem som var först med att ansöka om patent på CrisprCas och vad som faktiskt visades i dessa patentansökningar. Stora internationella företag har lierat sig på båda sidorna av denna strid, stora summor pengar står på spel och effekterna av denna strid är fortfarande oklart. Men det är ämne för ett annat inlägg.
